Исследователи Пенсильвании получили три из десяти национальных наград за достижения в области клинических исследований

Три исследователя из Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете являются одними из получателей награды за достижения в клинических исследованиях 2019 года от Форума клинических исследований, который отмечает десять самых выдающихся достижений в клинических исследованиях в Соединенных Штатах за предыдущие двенадцать месяцев. . Исследователи из всех десяти победителей исследования будут признаны на обед и прием в Национальном пресс — клубе 5 марта — го в Вашингтоне, округ Колумбия

Лауреатами премии Пенсильвании стали Линдси А. Джордж, доктор медицины , доцент кафедры педиатрии в Пенсильвании и лечащий врач отделения гематологии Детской больницы Филадельфии за первое испытание генной терапии, в котором сообщалось о клиническом излечении пациентов с гемофилией B; Кортни А. Шрайбер, доктор медицины , доцент кафедры акушерства и гинекологии, за единственное на сегодняшний день рандомизированное клиническое испытание для проверки эффективности лекарств для лечения выкидыша; и Джозеф А. Фрайетта, доктор философии , доцент микробиологии, за исследование, прогнозирующее реакцию пациентов с хроническим лимфолейкозом на Т-клеточную терапию с использованием химерного рецептора антигена (CAR) .

Клиническое лечение пациентов с гемофилией B

Джордж получила признание за весьма многообещающее клиническое испытание, в котором она была ведущим исследователем, включающего биоинженерную, однократную внутривенную генную терапию, которая вырабатывает фактор свертывания крови, чтобы безопасно и эффективно остановить кровотечение у пациентов с гемофилией B у мужчин. Это первое исследование генной терапии, в котором сообщается о клиническом излечении пациентов с гемофилией B. Исследование было опубликовано в Медицинском журнале Новой Англии .

Гемофилия B — это наследственное нарушение свертываемости крови, вызванное недостатком фактора свертывания крови IX (FIX). Гемофилия B встречается примерно у одного из 25 000 новорожденных мальчиков и встречается реже, чем гемофилия A, которая встречается примерно у одного из 5000 новорожденных мужчин. Без достаточного количества FIX кровь не может свернуться должным образом, чтобы остановить кровотечение. Это приводит к частым, непроизвольным кровотечениям в суставах, которые лечат постоянным периодическим приблизительно еженедельным внутривенным введением недостающего концентрата белка FIX. Эту терапию сложно соблюдать, она эффективна лишь частично и требует больших затрат.

В исследовании группа исследователей использовала естественный фактор свертывания крови под названием Фактор IX-Падуя (FIX-Padua), который в восемь-десять раз сильнее, чем нормальный фактор свертывания крови, доставляя пациенту корректирующий ген с целью достижения терапевтического уровня. деятельности FIX. Новое лечение привело к прекращению болезненных эпизодов кровотечения. Новая генная терапия устранила необходимость в обычных внутривенных инфузиях концентрата FIX девяти членам когорты из десяти пациентов, что позволило им жить без болезни и ограничительного лечения. А использование однократной дозы приведет к снижению общих затрат на здравоохранение. Исследователи обнаружили, что клинические преимущества сохраняются до 78 недель наблюдения.

Единственный участник, которому после нового лечения пришлось вводить обычный FIX, уже имел серьезное повреждение суставов, но ему требовалось на 91 процент меньше фактора свертывания, чем до нового лечения. Следующим шагом является лицензирование клинических испытаний с участием большего числа пациентов.

0 0 голос
Рейтинг статьи
Подписаться
Уведомить о
0 комментариев
Межтекстовые Отзывы
Посмотреть все комментарии