FDA одобрило новый целевой лекарственный препарат от лейкемии, протестированный в Пенсильванском университете

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первый в истории препарат-ингибитор, специально одобренный для лечения пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом (AML) с мутацией в гене Fms-подобной тирозинкиназы 3 (FLT3). Пациенты с этими мутациями, у которых есть рецидив или рефрактерный ОМЛ, имеют очень низкие показатели ответа на химиотерапию во время рецидива, и в результате их выживаемость низкая. Утверждение было предоставлено для препарата гилтеритиниб и основано на клинических испытаниях, проведенных Александром Перлом, доктором медицины, доктором медицины, доцентом кафедры гематологии-онкологии Медицинской школы Перельмана при Университете Пенсильвании и Онкологического центра Абрамсона . Гильтеритиниб продается под названием XOSPATA ®. и производится Astellas Pharma, Inc.

«Сегодняшнее одобрение приносит в клинику новый, высокоэффективный и хорошо переносимый вариант лечения для группы пациентов с действительно высоким риском, у которых до сегодняшнего дня не было специальных методов лечения, помимо химиотерапии, — сказал Перл.

По оценкам Американского онкологического общества, в этом году в США будет около 19 000 пациентов с диагнозом AML. FLT3 является наиболее часто мутируемым геном при AML и обнаруживается примерно в 30 процентах лейкозных клеток пациентов. Ген FLT3 экспрессируется в нормальных клетках костного мозга и регулирует упорядоченный рост клеток крови в ответ на ежедневные потребности. Однако, когда ген мутирован в лейкозной клетке, раковые клетки растут неконтролируемым образом, если только функция FLT3 не отключается такими лекарствами, как гильтеритиниб.

Гилтеритиниб — это таблетки, которые пациенты принимают один раз в день, и исследования показали, что он может подавлять активность у пациентов с ОМЛ с двумя наиболее распространенными типами мутаций FLT3. Первый называется внутренней тандемной дупликацией FLT3 (FLT3-ITD) и связан с агрессивным поведением при заболевании, частыми рецидивами и короткой продолжительностью ремиссии. Общая выживаемость пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ с мутацией FLT3-ITD исторически составляла в среднем около четырех месяцев при нынешних методах лечения. Чтобы снизить риск рецидива, онкологи часто рекомендуют наиболее агрессивные подходы химиотерапии для пациентов с AML с FLT3-ITD, включая трансплантацию костного мозга. Вторая мутация FLT3 — мишень гильтеритиниба — происходит в тирозинкиназном домене (TKD) гена и связана с устойчивостью к ряду ранее разработанных ингибиторов FLT3.

Одобрение гилтеритиниба FDA частично основано на данных рандомизированного клинического исследования фазы 3 под названием ADMIRAL, которое проводилось в Пенсильвании Perl. Промежуточный анализ этого исследования показал значительно больше полных ремиссий (CR) или CR с частичным гематологическим восстановлением (CRh) среди пациентов, получавших гильтеритиниб, чем у пациентов, рандомизированных для получения стандартной химиотерапии. Само исследование ADMIRAL все еще продолжается, и ожидается, что подробные данные о реакции и общей выживаемости будут обнародованы в следующем году.

0 0 голос
Рейтинг статьи
Подписаться
Уведомить о
0 комментариев
Межтекстовые Отзывы
Посмотреть все комментарии