Центр сиротских болезней Penn Medicine объявляет о трех новых программах повышения квалификации

Филадельфия-The Orphan центр инфекционных болезней в Перельмана школы медицины университета Пенсильвании установил три новых программы повышения квалификации , которые будут направлены на инновационные генной терапии для лечения редкой невосприимчивым, лимфоузел и нарушений роста .

«Программы передового опыта представляют области, в которых мы работаем, — сказал Джеймс Уилсон, доктор медицинских наук , директор Центра лечения сиротских болезней и связанной с ним Программы генной терапии. «Мы рады добавить три новые программы, которые возглавляют выдающиеся ученые-медики, занимающиеся болезнями, при которых существует значительная неудовлетворенная потребность и возможности для продвижения науки в направлении разработки лекарств».

Сиротская болезнь — это заболевание, которым страдают менее 200 000 человек по всей стране, например муковисцидоз, болезнь Лу Герига и синдром Туретта. Penn’s Orphan Disease Center проводит и поддерживает диагностику, исследования, лечение и обучение различных редких заболеваний. Каждая программа передового опыта фокусируется на заболевании или группе связанных редких заболеваний для поддержки новых методов лечения с помощью общих терапевтических платформ, таких как терапевтические антитела, стволовые клетки, генная терапия и редактирование генов. Программы также поддерживают разработку лекарств и работают с пациентами и группами пациентов, чтобы обеспечить полное понимание болезни и потребностей общества.

Программа передового опыта по иммунной дисрегуляции

Иммунная система — это многогранный набор органов, клеток и белков, которые предотвращают инфекцию. Нарушения в иммунной системе могут привести к нарушению регуляции, в результате чего иммунная система атакует организм.

Цель этой программы — выявить причины и методы лечения пациентов с недиагностированным полиорганным заболеванием, причиной которого может быть нарушение регуляции иммунитета. Мероприятия будут включать создание стационарной и амбулаторной многопрофильной клинической группы, многопрофильной исследовательской группы, иммунологической лаборатории и экспресс-генетического тестирования для выявления, диагностики и лечения пациентов с синдромами иммунной дисрегуляции.

Новая программа также будет диагностировать и разрабатывать индивидуальные планы лечения для пациентов с определенными синдромами иммунной дисрегуляции, но без четко определенных планов лечения. Примеры включают семейный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз и аутоиммунный лимфопролиферативный синдром — два состояния, при которых иммунная система вырабатывает избыток активированных иммунных клеток. Главный исследователь программы — Эдвард Беренс, доктор медицины , заведующий кафедрой детской ревматологии им. Джозефа Ли Холландера в Детской больнице Филадельфии.

Программа передового опыта по болезни Кастлмана

Болезнь Кастлемана — редкое заболевание лимфатических узлов и связанных с ними тканей. Он характеризуется аномальным разрастанием клеток лимфатической системы, похожим на лимфомы (рак лимфатических узлов). Хотя болезнь Кастлемана не является раком, при одной из форм этого заболевания (многоцентровая болезнь Кастлемана) у пациентов в конечном итоге развиваются лимфомы.

Программа будет иметь четыре основных направления: фундаментальные исследования, трансляционные исследования, образование и клинические испытания. Он будет нацелен на все подтипы болезни Кастлемана, а также связанные с ней воспалительные заболевания лимфатических узлов. Главным исследователем программы является Дэвид Файгенбаум, доктор медицины , доцент кафедры трансляционной медицины и генетики человека, соучредитель и исполнительный директор сети сотрудничества по борьбе с болезнями Кастлмана.

Программа передового опыта по синдрому Беквита-Видеманна

Синдром Беквита-Видеманна — это генетическое и эпигенетическое заболевание, обычно характеризующееся чрезмерным ростом и повышенным риском рака. Аспекты включают большой вес при рождении и длину; увеличенные почки, печень, поджелудочная железа и / или язык; одна сторона тела разрастается больше, чем другая; и повышенный риск развития некоторых видов рака в детстве.

Цели этой программы включают улучшение качества ухода за пациентами, углубление понимания синдрома и его причин, а также разработку целевых методов лечения. Мероприятия включают разработку исследовательских программ для улучшения понимания, диагностики и лечения болезни; расширение реестра больных с синдромом; интеграция клинических данных и образцов тканей в исследовательские базы данных и репозитории; и разработка учебных материалов для объяснения синдрома Беквита-Видемана семьям и поставщикам медицинских услуг. Главный исследователь программы — Дженнифер М. Калиш, доктор медицинских наук , директор программы по синдрому Беквита-Видеманна в Детской больнице Филадельфии и доцент кафедры педиатрии.

0 0 голос
Рейтинг статьи
Подписаться
Уведомить о
0 комментариев
Межтекстовые Отзывы
Посмотреть все комментарии